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遺伝子組換えファブリー病治療酵素製剤

アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」
「アガルシダーゼ ベータBS点滴静注JCR」は、ライソゾーム病 (厚生労働省指定難病)の一種であるファブリー病に対する治療酵素製剤のバイオ後続品として2018年11月に発売しました。JCRにとって第一号となるライソゾーム病 治療酵素製剤です。
適応症
・ファブリー病

ファブリー病治療情報サイト

ライソゾーム病

ライソゾームは細胞の中の“ごみ処理工場”のような役割をしている細胞内小器官で、細胞の内外の老廃物がこのライソゾームにある「酵素」で分解され、代謝されます。分解される物質の種類に応じて様々な酵素がライソゾーム内に存在します。 それらの酵素の一つが生まれつき欠損しているか、その働きが低下していることによって、その酵素によって分解されるべき物質が老廃物として体内に蓄積し、さまざまな症状を引き起こす疾患です。欠けている酵素の種類 により蓄積する物質も症状も異なり、現在までに数十種類のライソゾーム病が知られています。

ハンター症候群(MPSⅡ型)
ハンター症候群とは、ライソゾーム中の「イズロン酸2-スルファターゼ(IDS)」と呼ばれる酵素が生まれつき欠損しているか、その働きが低下していることによって発症する疾患です。出生時点ではあまり症状は明らかではありませんが、成長するに伴い、「関節拘縮」「中枢神経障害」「骨変形」「肝臓や脾臓の 肥大」「呼吸障害」「心臓弁膜症」などがあらわれます。さまざまな臓器や組織が次第に損なわれていく進行性の病気で、軽症例では成人期まで達しますが、重症例の寿命は10~15歳といわれています。
ファブリー病
ライソゾーム中の「αガラクトシダーゼA」と呼ばれる酵素が生まれつき欠損しているか、その働きが低下していることによって発症する疾患です。スフィンゴ糖脂質が分解されず、血管内壁に蓄積されるため、腎不全、心不全、脳梗塞、四肢の激痛発作、腹痛や下痢などの消化器症状、うつ症状などの精神症状、皮膚や呼吸器の障害などが引き起こされます。伴性劣性遺伝疾患のため、患者さんの多くは男性ですが、女性の患者さんもみられます。
ゴーシェ病
ライソゾーム中の「グルコセレブロシダーゼ」という酵素が生まれつき欠損しているか、あるいはその働きが低下していることによって発症する疾患です。血液 中、骨髄中の「マクロファージ」と呼ばれる細胞に、糖脂質の一種である「グルコセレブロシド」が蓄積することで、肝臓や脾臓の肥大、血小板減少に伴う出血 傾向、貧血、骨痛、骨折、またタイプによっては神経症状が出る場合もあります。
ポンぺ病
ライソゾーム病の一種であるポンぺ病は、酸性マルターゼ欠損症とも呼ばれ、体内のグリコーゲンを分解するライソゾーム酵素(酸性α-グルコシダーゼ(GAA))が欠損することにより、グリコーゲンが蓄積し、心臓や骨格筋が侵されます。
乳児型・小児型・成人型の3つのタイプに分類され、乳児型では筋緊張低下による運動発達の遅れ、哺乳困難、発育不全が主症状で、進行すると呼吸不全、心不全により急速に悪化します。小児・成人型では、近位筋力低下、頭痛に始まり、進行するにつれて歩行障害、更には起立障害、呼吸筋の機能不全による呼吸困難を呈します。
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GVHD移植片対宿主病(いしょくへん・たい・しゅくしゅびょう)

GVHDとはGraft-versus-Host Diseaseの略で、日本語では「移植片対宿主病」といいます。白血病等の治療法である造血幹細胞移植を受けた場合にみられる合併症で、ドナーの移植片 に含まれる免疫担当細胞が、患者さんの体そのものを“よそ者”とみなして攻撃してしまう免疫反応です。心臓移植や腎臓移植等での患者さんの免疫担当細胞による「拒絶反応」に対し、GVHDはその逆の反応といえます。治療が困難な移植の合併症の一つで、重度の場合、患者さんの予後に大きく影響します。ステロ イド剤により治療されることが多いのですが、半数程度はこれに反応せず、そのような場合は予後が不良である事も少なくありません。

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バイオ後続品

バイオ後続品は、特許が切れたバイオ医薬品です。一般的によく知られているジェネリック医薬品とは異なり、バイオ後続品は生きた細胞を利用するため全く同一のものを作ることはできません。そのためジェネリック医薬品に比べ開発期間や研究開発コストを要し、先行品とほぼ同じ品質、安全性、有効性を証明することが求められます。

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