バイオテクノロジーを応用したバイオ医薬品は1990年代頃から実用化が始まりました。現在の医薬品市場では従来の低分子医薬品だけでなく、バイオ医薬品の普及も進み、疾患領域によっては治療の選択肢として珍しいものではなくなってきています。
一方で、近年は核酸医薬品や遺伝子治療、細胞治療などの新しいモダリティの実用化研究が進み、患者の皆さん、医療従事者にとっても治療の選択肢が広がりつつあり、その可能性に世界が注目しています。 これまで治療が困難とされてきた難病や希少疾病の患者の皆さんのアンメットメディカルニーズを満たす新しい治療法開発に取り組む製薬会社にも期待が高まっています。
ＪＣＲは、その期待に、「ＪＣＲだからこそできること」で応えようとしています。
近年より、ＪＣＲは希少疾病領域の中でもライソゾーム病に特化した研究開発に注力してきました。 ライソゾーム病の中でも、ムコ多糖症II型に対する治療法の第一選択となっている従来の酵素補充療法は、 全身症状には効果が認められますが、血液脳関門（blood-brain barrier、略称：BBB）の存在により 酵素が脳内に移行しないため、中枢神経に作用せず、 無治療の場合と同程度に脳が萎縮し、知的障害も進行するとされています。
そのような現状に、ＪＣＲは一石を投じました。 現在の酵素補充療法にJ-Brain Cargo®技術を適用した、 世界初のBBB通過型酵素製剤「イズカーゴ®点滴静注用10mg」の国内での上市を2021年5月に果たしました。 これにより、これまで改善できなかった中枢神経症状への効果が期待できるようになりました。 今後、これらのグローバル臨床試験の早期実施に向けて体制を強化すると共に、本格的なグローバル事業展開を加速していきます。
ＪＣＲは世界中のいま救えない患者の皆さんを救うような、画期的な治療薬の開発にこれまで以上に尽力していきます。
ＪＣＲは今後、ライソゾーム病領域以外の中枢神経疾患を呈する希少疾病をはじめ、 その他の疾患へのJ-Brain Cargo®の適用を目指し、研究開発を加速していきます。
また、ＪＣＲが創業から現在に至るまでに培ってきたバイオテクノロジーや、 多くの挑戦を経て得られたナレッジやノウハウをもとに、 J-Brain Cargo®に続く、画期的な独自のプラットフォーム技術を模索し、確立していきます。
そのためにＪＣＲは基礎研究への取り組みを今まで以上に強化し、研究開発に積極的に投資していきます。 第2の創業期として、「今」から「未来に何を残すか」を皆が思案し行動する、それが現在のＪＣＲの姿です。
J-Brain Cargo®を使った医薬品開発や、また新たな次の技術開発に関わりたいという意欲のある方をチームＪＣＲに歓迎します。
常務取締役
研究・経営戦略担当 研究本部長