売上高につきましては、製品売上高は前年とほぼ同水準となりましたが、予定していたライセンス契約が当期中の締結には至らなかったこと、製造関係の資材および治験薬等の在庫を精査し、今後の使用の予定がないものについて損失を計上したことにより、前年同期比で減収減益となりました。

利益面につきましては、営業損失は66億50百万円、経常損失は74億77百万円、親会社株主に帰属する当期純損失は47億59百万円となり、いずれも前期比減益となりました。なお、2025年度は増収・増益で黒字を見込んでいます。

剰余金の配当等の決定に関しては、将来の利益の源泉となる新薬開発や経営体質強化のための内部留保を確保しつつ、業績およびキャッシュ・フローの状況などを勘案しながら継続的かつ安定的な配当を行うことを基本方針としています。当該方針のもと、2025年3月期の期末配当は、直近の配当予想のとおり1株当たり10円00銭としました。なお、年間の配当は、1株当たり20円00銭となります。

当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでいます。

ハンター病症候群治療剤 （開発番号：JR-141）については、グローバル臨床第III相試験が進行中です。また、2025年7月に目標症例数の組入れを達成しました。ムコ多糖症Ⅰ型治療剤（開発番号：JR-171）については、現在、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験を完了し、その継続試験を実施しています。また、当該品目については、自社開発ではなくライセンスアウトにより開発を進める方針で、パートナー候補との導出交渉を進めています。その他、ムコ多糖症ⅢA型治療剤（開発番号：JR-441）については、日本では臨床第Ⅰ相試験、ドイツでは臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験が進行中、ムコ多糖症ⅢB型治療剤（開発番号：JR-446）については、日本で臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験が進行中です。ライソゾーム病治療薬であるフコシドーシス治療薬（開発番号：JR-471）については、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾しました。現在、臨床試験開発に向けて必要な研究等を進めています。

また、長時間作用型の成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）の開発にも取り組んでいます。小児の成長ホルモン分泌不全性低身長症を対象として、現在日本国内において臨床第III相試験が進行中です。

JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しています。その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出しました。脳へと効率的にベクターを送達できるだけでなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めています。2025年7月には、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社とJUST-AAV 技術に関するライセンス契約を締結しました。